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伏索利肽（Voxzogo）
- 商品说明
伏索利肽是C型利钠肽类似物，用于治疗儿童软骨发育不全。
一、药品名称
1、商品名：VOXZOGO(伏索利肽)。
2、通用名：vosoritide。
3、中文译名：伏索利肽。
二、适应症
用于骨骺未闭合的软骨发育不全儿科患者，增加线性生长。该适应症基于年化生长速度的改善获得加速批准，持续批准可能取决于验证性试验中对临床获益的验证和描述。
三、规格和性状
1、剂型：注射用冻干粉针，复溶后皮下注射。
2、规格：三种规格——0.4mg/瓶、0.56mg/瓶、1.2mg/瓶。均为白色至黄色冻干粉末，复溶后为澄清、无色至黄色液体。
四、主要成分
活性成分：vosoritide，一种39个氨基酸的肽，为C型利钠肽类似物，通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产。
五、用法用量
1、给药方式：皮下注射，每日一次，尽量每天固定时间注射。
2、剂量计算：基于患者实际体重(详见下文剂量调整部分)。
3、注射前准备：注射前1小时内，患者应进食并饮用约240-300mL液体(水、牛奶或果汁)，以降低低血压风险。
4、注射部位：大腿前中部、下腹部(距肚脐至少5厘米)、臀部上端或上臂后侧。不应连续两日使用同一部位，避免注射于红肿、肿胀或触痛处。
5、复溶与使用：用提供的无菌注射用水复溶，轻轻旋涡至粉末完全溶解，不可振摇。复溶后在室温下最多保存3小时，超过则丢弃。每瓶仅用于单次给药，剩余部分丢弃。
六、剂量调整
1、基于体重的每日推荐剂量：
体重3kg：0.096mg，注射体积0.12mL，用0.4mg规格。
体重4kg：0.12mg，注射体积0.15mL，用0.4mg规格。
体重5kg：0.16mg，注射体积0.2mL，用0.4mg规格。。
体重6-7kg：0.2mg，注射体积0.25mL，用0.4mg规格。
体重8-11kg：0.24mg，注射体积0.3mL，用0.4mg规格。
体重12-16kg：0.28mg，注射体积0.35mL，用0.56mg规格。
体重17-21kg：0.32mg，注射体积0.4mL，用0.56mg规格。
体重22-32kg：0.4mg，注射体积0.5mL，用0.56mg规格。
体重33-43kg：0.5mg，注射体积0.25mL，用1.2mg规格。
体重44-59kg：0.6mg，注射体积0.3mL，用1.2mg规格。
体重60-89kg：0.7mg，注射体积0.35mL，用1.2mg规格。
体重≥90kg：0.8mg，注射体积0.4mL，用1.2mg规格。
2、生长监测：每3-6个月评估体重、生长和身体发育，根据实际体重调整剂量。骨骺闭合后永久停药。
3、漏服处理：漏服后12小时内可补服;超过12小时则跳过漏服剂量，按常规时间给予下一次剂量。
七、用药注意事项
1、注射前准备：必须进食并饮水约240-300mL，以预防低血压及相关症状(头晕、疲劳、恶心)。
2、注射技术：需经医护人员培训后方可在家注射。每次注射使用新针头和新注射器。
3、呕吐处理：如注射后发生呕吐，无需补注，按常规时间给予下一次剂量即可。如频繁呕吐，应告知医生。
4、停药指征：骨骺闭合后必须停药。医生确认无进一步生长潜力时永久停药。
八、特殊人群用药
1、妊娠期：无人类数据。动物研究中未见胚胎-胎儿毒性或畸形。软骨发育不全人群主要出生缺陷的背景风险高于一般人群。
2、哺乳期：伏索利肽可存在于大鼠乳汁中，预计可进入人乳。需权衡母乳喂养的获益与母亲用药的必要性。
3、儿童用药：已确立在骨骺未闭合的软骨发育不全患儿中增加线性生长的安全性和有效性。支持数据来自5-15岁患儿的充分对照研究，以及4.5月龄至15岁患儿的药代动力学数据。5岁以下患儿的安全性数据也已获得。
4、肾功能损害：eGFR≥60mL/min/1.73m²者无需调整剂量。eGFR<60mL/min/1.73m²者不推荐使用。
5、肝功能损害：对伏索利肽药代动力学的影响未知。
九、不良反应
1、最常见不良反应(>10%)：注射部位红斑(75%)、注射部位肿胀(62%)、皮疹、呕吐(27%)、注射部位荨麻疹(25%)、关节痛(15%)、血压降低(13%)、胃肠炎(13%)。
2、注射部位反应：85%的伏索利肽组患者发生注射部位反应，发生率120.4次/人/年。包括红斑、肿胀、荨麻疹、疼痛、瘀伤、瘙痒、出血、变色、硬结。2例因注射疼痛和焦虑停药。
3、血压降低：13%的患者出现一过性血压降低(安慰剂组5%)，中位起效时间31分钟，中位缓解时间31分钟。3%的患者出现症状性低血压(伴呕吐和/或头晕)。
4、实验室异常：伏索利肽组碱性磷酸酶升高者占17%(安慰剂组7%)。
5、5岁以下患儿：最常见不良反应为注射部位反应(86%)和皮疹(28%)，总体安全性与年长患儿相似。
6、上市后经验：多毛症(包括毛发生长异常和多毛)。
十、禁忌症
无绝对禁忌症。
十一、药物相互作用
1、体外研究：治疗浓度下伏索利肽不抑制或诱导细胞色素P450酶。不抑制OAT1、OAT3、OCT1、OCT2、OATP1B1、OATP1B3、MATE1、MATE2-K、BCRP、P-gp、BSEP等转运体。
2、体内研究：未开展药物相互作用临床研究。
十二、存储方法
1、冷藏保存：伏索利肽瓶和稀释液预充注射器在冰箱中2℃-8℃(36℉-46℉)保存。不可冷冻。
2、室温保存：未复溶产品可在20℃-25℃(68℉-77℉)室温下保存最多90天，允许短期波动至15℃-30℃(59℉-86℉)。一旦置于室温，不可再放回冰箱。在包装上记录室温存放起始日期。
3、复溶后：复溶后在室温下最多保存3小时，超时丢弃。
4、避光保存：存放于原包装中以避光。
5、有效期：不可超过标签上的有效期。
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