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氯苯唑酸为什么这么贵？进医保了吗？
相关药品:氯苯唑酸
提问时间: 2022-01-05
描述：氯苯唑酸为什么这么贵？进医保了吗？
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病是一种罕见的致死性疾病，其特点是错误折叠的蛋白质形成异常物质(淀粉样物质)沉积于心脏，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。既往并没有获批治疗ATTR-CM的药物;可用的治疗方案仅仅包括对症治疗，在个别情况下进行心脏(或心脏与肝脏)移植。目前在美国大约有10万ATTR-CM患者，其中确诊的患者仅占1-2%。
VYNDAQEL和VYNDAMAX是首个转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的两种口服制剂，也是第一个且目前唯一获得FDA批准治疗ATTR-CM的药物。
该药研发成本很高，而且前所未有，氯苯唑酸对于心脏淀粉样变性(也叫“淀粉心”)这种罕见病的患者来说，是真正的救命药。
2019年有了氯苯唑酸，2020年国内上市，2021年就纳入了医保，让患有罕见病的患者能够不因为高昂的药物而放弃治疗。
一般来说，确诊“淀粉心”后，患者一般只能活2-5年，而如果规范使用氯苯唑酸30个月，死亡率能降低30%左右，延长预期寿命3.88年，心血管相关住院风险也能降低32%，这就是患者生的希望。
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