Viltepso是一种治疗杜氏肌营养不良症的药物，2020年8月份，日本新药株式会社子公司宣布了美国FDA加速获批Viltepso，此次批准Viltepso用于治疗53号外显子跳跃杜氏肌营养不良症患者，随着Viltepso在美的获批上市，全球患者对于Viltepso的关注度也越来越多。

Viltepso(viltolarsen)日本新药株式会社

Viltepso效果如何?

Viltepso在2项临床研究中进行了评估，共涉及32例DMD男性患者。其中一项是在北美对4岁至10岁以下DMD男孩开展的两个周期II期研究(研究1，n=16);另一项是在日本对5岁至18岁以下DMD男孩开展的多中心开放标签研究(研究2，n=16)。

FDA的结论是，申请人的数据表明，在DMD患者中，抗肌萎缩蛋白的产量增加，这有可能合理地预测Viltepso在经基因检测证实存在突变适合使用跳过第53号外显子治疗的DMD患者中的临床益处。该药的临床疗效尚未证实。在做出这一决定时，FDA考虑了与该药相关的潜在风险、该病的致命性和衰弱性以及缺乏可用的治疗方法。

总体而言，在基线检查时，患者抗肌萎缩蛋白水平为正常值的0.6%，而在接受Viltepso(80 mg/kg/wk)治疗20-24周后，观察到患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的6%。安全性方面，接受每周一次Viltepso(80 mg/kg/wk)治疗的DMD患者(合并2项研究)，最常见的副作用包括上呼吸道感染、注射部位反应、咳嗽和发热。

Viltepso会对肾造成伤害吗?

虽然Viltepso临床研究中未观察到肾毒性，但Viltepso的临床经验有限，在给药一些反义寡核苷酸后，已经观察到肾毒性，包括潜在的致命性肾小球肾炎。服用Viltepso的患者应监测肾功能。

Viltepso用量如何控制?

很多患者使用Viltepso并不是很规范，要知道Viltepso的用药一定要严谨，使用期间一定要严格遵守医嘱，Viltepso建议用量为每周一次，每次的剂量根据患者的病情来决定，使用Viltepso期间要定期去医院检查，根据病情进行药物用量的调整。

Viltepso哪里能买到呢?

由于Viltepso上市的时间较短，国内并没有进行系统的权威性的临床试验，因此Viltepso在国内并没有完成上市，国内是买不到Viltepso的，不过如今国外购药已经兴起，同时Viltepso在国外也完成了上市，对Viltepso有需求的患者可以选择国外购药的方式买到Viltepso。

国外购药选对渠道最重要!

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