帕克替尼(Pacritinib)是一种口服激酶抑制剂，主要用于治疗骨髓纤维化等血液系统恶性肿瘤。该药通过独特的作用机制靶向JAK2/FLT3通路，特别适用于血小板减少症患者，具有选择性高、副作用较小的特点。

1、药物基本信息

帕克替尼是一种小分子激酶抑制剂，通过选择性抑制JAK2和FLT3激酶发挥作用。其独特之处在于对JAK2的高选择性，可避免对JAK1的抑制，从而减少相关副作用。

2、治疗适应症

(1)主要适应症

主要用于治疗中高危原发性或继发性骨髓纤维化，特别适用于伴有血小板减少(血小板计数<50×10^9/L)的患者群体。

(2)其他潜在应用

临床研究中也显示出对急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)的治疗潜力，但目前这些适应症尚未获得正式批准。

3、作用机制

帕克替尼通过双重抑制JAK2和FLT3信号通路发挥作用。JAK2抑制可改善骨髓纤维化症状，FLT3抑制则对伴有FLT3突变的血液恶性肿瘤具有额外疗效。

4、用药特点

(1)剂量方案

推荐起始剂量为200mg每日两次，随餐服用。需根据患者耐受性和疗效调整剂量，最低可减至100mg每日一次。

(2)特殊人群用药

肝功能不全患者需调整剂量，严重肝功能损害者禁用。老年患者无需特别调整剂量，但需密切监测不良反应。

5、特殊人群禁忌

(1)妊娠期：动物研究显示胚胎毒性，孕妇禁用且治疗期间需采取避孕措施。

(2)哺乳期：药物可能通过乳汁分泌，哺乳妇女需停药或停止喂养。

(3)儿童用药：18岁以下患者安全性及有效性尚未确立。