Evrysdi(利司扑兰片剂)是一种SMN2剪接修饰剂，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。该药物通过调节SMN2基因的剪接过程，增加功能性SMN蛋白的产生，从而改善患者的运动功能。以下将详细介绍其适应症、用法用量及特殊人群用药指南。

1适应症

Evrysdi适用于治疗2个月及以上儿童和成人的脊髓性肌萎缩症(SMA)，包括5qSMA(常染色体隐性遗传)。该药物适用于所有类型的SMA患者，无论其SMN2基因拷贝数如何。

2用法用量

Evrysdi为口服给药，每日一次，可与食物同服或空腹服用。剂量需根据患者体重计算，具体如下：

(1)体重≥20kg的患者

推荐剂量为每日5mg，口服一次。

(2)体重<20kg的患者

推荐剂量为每日0.2mg/kg，口服一次。

(3)剂量调整

对于肝功能不全患者，无需调整剂量。肾功能不全患者也无需调整剂量，但需密切监测不良反应。

3特殊人群用药

Evrysdi在特殊人群中的使用需特别注意以下事项：

(1)妊娠期

基于动物研究，Evrysdi可能对胎儿造成伤害。孕妇应避免使用，或在医生评估潜在风险后谨慎使用。

(2)哺乳期

尚不清楚Evrysdi是否通过母乳分泌。哺乳期女性应权衡利弊，必要时暂停哺乳。

(3)儿童使用

Evrysdi可用于2个月及以上儿童，剂量需根据体重调整。对于2个月以下婴儿，安全性和有效性尚未确立。

(4)老年患者

老年患者使用Evrysdi时无需调整剂量，但需密切监测不良反应。

4不良反应

常见不良反应包括发热、腹泻、皮疹、上呼吸道感染等。严重不良反应可能包括肝功能异常、低血小板计数等，需及时就医。

5注意事项

使用Evrysdi期间，需定期监测肝功能、血小板计数及SMN蛋白水平。若出现严重不良反应，应及时调整剂量或停药。