司美替尼(selumetinib)是治疗什么的?效果如何-海鸥药房

司美替尼(Selumetinib)是一种MEK1/2抑制剂靶向药物，主要用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1)相关的丛状神经纤维瘤，通过阻断MAPK信号通路抑制肿瘤生长，临床显示可显著缩小肿瘤体积并改善相关症状。

1 主要治疗适应症

（1）1型神经纤维瘤病：适用于2岁及以上NF1患者的症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤治疗。

（2）扩展适应症：临床试验中用于RAS/RAF通路异常的实体瘤，包括低级别浆液性卵巢癌等。

（1）靶向抑制：选择性抑制MEK1和MEK2激酶活性，精准阻断MAPK信号通路。

（2）治疗原理：通过抑制异常激活的通路，减少肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。

（1）肿瘤缓解率：关键试验显示总体缓解率达66%，可持续缩小肿瘤体积。

（2）症状改善：能有效缓解疼痛、运动功能障碍等肿瘤相关症状。

（3）长期效果：部分患者可实现肿瘤稳定控制达数年之久。

（1）剂型优势：作为口服制剂，患者用药便利性高。

（2）靶向特性：精准作用于MEK靶点，减少非特异性副作用。

（3）突破意义：是首个获批用于NF1丛状神经纤维瘤的靶向治疗药物。

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