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洛美他派(Juxtapid)有效果吗
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2025-09-16

洛美他派(Lomitapide)作为微粒体甘油三酯转移蛋白(MTP)抑制剂,对纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)具有显著疗效,但需严格遵循联合治疗方案并监测不良反应。以下从作用机制、临床效果及疗效影响因素三方面具体说明。

1 作用机制

(1)靶点抑制:通过特异性抑制MTP蛋白,阻断乳糜微粒和极低密度脂蛋白(VLDL)的组装,从而降低血浆低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。

(2)代谢特点:单次给药后6小时达峰浓度,99.8%与血浆蛋白结合,半衰期约40小时,适合每日一次给药。

2 临床效果

(1)降脂幅度:临床试验显示可使LDL-C降低40-50%,部分患者需联合LDL分离术或其他降脂药。

(2)适应症验证:获FDA批准基于关键Ⅲ期研究,HoFH患者接受治疗28周后LDL-C平均下降50.3%。

3 疗效影响因素

(1)剂量调整:初始剂量5mg/日,根据耐受性逐步递增至60mg/日,需个体化调整。

(2)联合治疗:必须配合低脂饮食(脂肪摄入<20%总热量)及常规降脂方案,否则疗效受限。

(3)监测要求:转氨酶升高3倍以上需暂停用药,脂肪吸收不良者需补充脂溶性维生素。

[ 免责声明 ] 以上内容整理于FDA、DRUGS及网络,仅作信息交流使用,如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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